目的评价重组人血小板生成素（rhTPO）对儿童重型再生障碍性贫血（SAA）免疫抑制治疗（IST）的影响。方法回顾性分析2009年1月至2016年12月在首都医科大学附属北京儿童医院应用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）＋环孢素IST的70例获得性再生障碍性贫血（AA）患儿的临床资料。其中36例给予标准IST（IST组），34例接受IST联合3个月rhTPO治疗（IST＋rhTPO组）。数据采用SPSS 19.0统计软件进行分析。结果ATG治疗3个月血液学有效率IST＋rhTPO组为88.2%（30/34例），明显高于IST组（33.3%，12/36例），2组比较差异有统计学意义（χ^2＝21.961，P＝0.000）；ATG治疗6个月、12个月、观察截止时，IST＋rhTPO组有效率分别为76.7%（23/30例）、78.9%（15/19例）、70.6%（24/34例），IST组分别为63.9%（23/36例）、75.1%（27/36例）、75.0%（27/36例），2组比较差异均无统计学意义（均P〉0.05）。IST＋rhTPO组获得部分缓解（PR）中位时间为1.5个月，获得完全缓解（CR）中位时间为6个月；IST组获得PR中位时间为4个月，获得CR中位时间为14个月。随访截止时，IST＋rhTPO组脱离血小板输注中位时间（33 d）、脱离红细胞输注中位时间（39 d ）均短于IST组（78.0 d、93.5 d），差异均有统计学意义（均P〈0.05）。ATG治疗3个月，血小板、血红蛋白、网织红细胞绝对值（ARC）水平IST＋rhTPO组明显高于IST组（分别为48×10^9/L比14×10^9/L，104.5 g/L比66.5 g/L，60.34×10^9/L比50.92×10^9/L），差异均有统计学意义（均P〈0.05）；而6个月、12个月，上述数值2组比较差异均无统计学意义（均P〉0.05）。IST＋rhTPO组和IST组患儿预期3年总体生存（OS）率分别为100.0%（34/34例）和87.5%（32/36例），差异无统计学意义（P〉0.05）。结论IST后给予3个月rhTPO注射，可提高初治SAA患儿早期血液学反应率，加快血小板、血红蛋白恢复，但对远期血液反应率、血小板及血红蛋白数值、OS率无影响。