摘要：
目的 评价用生长激素治疗的特发性矮小(idiopathic short status,ISS)年长儿随访至接近成年终身高的治疗效果,并分析相关影响因素.方法 随访曾予生长激素治疗、目前已停药并达接近成年终身高的ISS患者.主要评价指标为接近成年终身高标准差积分(near-adult height standard deviation scores,NAHtSDS)与遗传靶身高(target height,TH),也叫父母中位身高(midparent height,MPH),标准差积分(standard deviation scores,SDS)的差值,即△HtSDS,并分析相关影响因素.结果 生长激素治疗初始HtSDS男女分别为-3.31,-2.86.接近成年终身高HtSDS分别为-1.98,-1.39.男女患儿接近成年终身高SDS与用药初始SDS相比,差异有统计学意义(P=0.000).以遗传靶身高HtSDS为标准,采用非劣效检验分析接近成年终身高与遗传靶身高接近程度,提示ISS男性患儿接近成年终身高低于遗传靶身高,女性患儿接近成年终身高不劣于遗传靶身高.55.7％(59/106例)ISS男性患儿、71.4％(50/70例)ISS女性患儿其接近成年终身高HtSDS＞-2 SD,即达到正常、非矮小身高.这部分人群,男性患儿和女性患儿在＜1年和≥1年的疗程内,其接近成年终身高与遗传靶身高HtSDS相比,均具有非劣效性.采用多重线性回归,以△HtSDS为因变量,分析性别、用药初始年龄、用药初始HtSDS、用药初始骨龄、疗程对△HtSDS的影响.性别、用药初始HtSDS、疗程对△HtSDS的影响差异有统计学意义(P值分别为0.005,0.000,0.027).结论 本研究ISS年长儿,应用生长激素治疗,大部分可达到正常人群身高.女性患儿、用药初始HtSDS高、长疗程,有助于其达到或接近遗传靶身高.
