原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)是一种罕见的结外侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL),病灶仅局限于脑、脊髓、眼或软脑膜,无全身受累表现[1 ].形态学上, 95％以上 PCNSL 为弥漫大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)[2],但与外周 DLBCL 相比,PCNSL 病程进展快、预后差.大剂量甲氨喋呤 (HD-MTX)能够穿透血脑屏障,在中枢神经系统(CNS)内达到有效的治疗浓度,因此以HD-MTX为 基 础 的 联 合 化 疗 能 明 显 改 善 PCNSL 预后[3],但仍有 30％ ～40％患者因年龄、化疗相关不良反应、原发耐药、复发等原因不能从中受益.近年来,随着对 PCNSL 生物学及分子发病机制的深入了解,以及针对肿瘤细胞表面抗原、信号通路调控分子、肿瘤微环境等治疗靶点的新型抗肿瘤药物不断问世,PCNSL获得了越来越多的治疗机会,我们现将这些新型靶向药物在 PCNSL 中的治疗进展进行综述.