目的 了解托吡酯致不良反应一般规律及特点,为托吡酯临床安全合理使用提供参考.方法 本研究纳入自1999年3月至2018年3月应用托吡酯出现药品不良反应(ADR)并上报至首都医科大学附属北京天坛医院药剂科的患者,同时检索以上时间段中国期刊网全文数据库、万方数据库、维普中文期刊全文数据库、中国生物医学文献数据库中报道的中国患者的文献,按照纳入与排除标准筛选出文献,统计相应的ADR信息,将我院患者及通过文献提取出的病例信息合并后进行归纳分析.结果 不良反应多发生在18岁以下患者,原患疾病主要为癫痫,不良反应多发生于用药后1～3个月内,累及系统-器官损害主要为神经系统损害和皮肤及其附件系统损害等,临床表现以认知障碍和出汗减少最为常见,其次为厌食和体重下降,共有10例次严重ADR,其中皮肤及其附件占比最多,其次为泌尿系统损害,无死亡病例,经减、停托吡酯后症状多能痊愈或缓解.结论 在应用托吡酯时需关注患者有无过敏史、肾结石家族史等,从小剂量开始,缓慢加量,并监测血常规、肝功能、血氨、电解质、泌尿系B超等,一旦出现ADR表现应尽早诊断及治疗,保障安全用药.