目的 总结本院非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患儿的临床资料,对治疗及预后进行分析.方法 对2011年1月至2017年12月首都医科大学附属北京儿童医院确诊的66例患儿进行前瞻性队列研究,根据抗H因子抗体检测结果分为阳性组和阴性组,比较两组患儿的临床特点、治疗方案及预后.结果 符合入组标准的66例患儿中,抗H因子抗体阳性组43例(65.2％),平均(8.0±2.9)岁;抗体阴性组23例(34.8％),平均(3.0±2.6)岁.在血浆治疗基础上,抗体阳性组激素使用率为83.3％(35/42),免疫抑制剂使用率为42.9％(18/42);抗体阴性组激素使用率为63.6％(14/22),免疫抑制剂使用率为13.6％(3/22).平均随访19.3个月,两组中各有1例患儿失访.抗体阳性组8例复发(19.0％),复发间期平均为16.1个月;抗体阴性组7例复发(31.8％),复发间期平均为9.3个月,抗体阳性组复发间期较抗体阴性组长(P＜0.05).85.9％(55/64)的患儿溶血完全控制、肾功能完全恢复,其中抗体阳性组为85.7％(36/42),抗体阴性组为86.4％(19/22);7.8％(5/64)的患儿肾功能异常,其中抗体阳性组为9.5％ (4/42),抗体阴性组为4.5％(1/22);4.7％ (3/64)患儿死亡,其中抗体阳性组为2.4％(1/42),抗体阴性组为9.1％(2/22);1.6％(1/64)患儿透析依赖,为抗体阳性患儿.多因素Cox回归分析提示,年龄小于3岁为预后不良的危险因素(HR=4.651,95％CI 0.988 ～ 21.898,P=0.047).结论 抗H因子抗体阳性在aHUS患儿中所占比例高,发病年龄较大.根据抗H因子抗体结果加用免疫抑制剂的个体化治疗对于疾病缓解、预防复发及改善预后具有重要意义.年龄小于3岁为aHUS患儿预后不良的危险因素.