目的:探讨重组人血小板生成素(rhTPO)在帮助重型免疫性血小板减少症(SITP)患儿度过急性出血风险期的作用.方法:回顾性收集并分析22例接受rhTPO单药和联合免疫抑制剂治疗的临床出血评分(IBLS)为2分的SITP患儿临床资料,观察2周,定期检测血小板计数(PLT)及IBLS评分,评价rhTPO在帮助SITP患儿度过出血风险期的效果.结果:①疗效评价:PLT上升情况:完全反应(CR)率59.1％,有效率9.1％,总有效率(OR) 68.2％,新诊断、持续性和慢性SITP的OR分别为75％、50％和50％;PLT达30×109/L的中位时间为6(1～14)d,PLT达峰值的中位时间为11(1～14)d.临床出血控制情况(IBLS评分):观察期内降为1分者占18.2％,0分者占77.3％,总下降率95.5％:其中第5天降至1分者占45.5％,0分者占40.9％,总下降率86.4％;新诊断、持续性和慢性SITP降为0～1分者分别占100％、100％和75％.②不良事件:1例无效慢性SITP的IBLS评分始终为2分,最终因出血死亡,其余患儿无严重出血不良事件发生,未监测到药物相关不良事件发生.③联合免疫抑制剂治疗与rhTPO疗效的相关性:PLT上升情况:单用rhTPO治疗者OR为25.0％,联合治疗OR为77.8％,联合治疗效果优于单药(P=0.014);16例新诊断SITP中4例单药治疗,疗效同前所述,12例联合治疗,OR为91.7％,CR为83.3％,新诊断SITP联合治疗效果优于单药(P=0.005);6例持续性和慢性SITP均为联合治疗,OR和CR均为50.0％,联合治疗在新诊断SITP和持续性／慢性SITP中疗效差异无统计学意义.临床出血控制情况:单用rhTPO治疗后0分者占25.0％,1分者占75.0％,联合治疗后0分者占88.9％,1分者占5.6％,联合治疗对出血的控制情况优于单药(P=0.013);新诊断SITP中单药治疗者100％评分下降:1分75.0％、0分25.0％,联合治疗者100％评分下降:1分8.3％、0分91.7％,联合治疗对于新诊断SITP出血的控制优于单药(P=0.027);持续性和慢性SITP在联合治疗后降为0分者占83.3％,1例无下降,联合治疗对于新诊断SITP和持续性／慢性SITP的出血控制差异无统计学意义.结论:对于处在急性出血风险期的SITP患儿,应用rhTPO可在短期内提高PLT、有效控制临床出血症状,有助于SITP患儿度过出血风险期,且无严重出血相关不良反应和药物相关不良反应发生,rhTPO联合免疫抑制剂的治疗有望更有效地提高PLT及控制出血症状,但需要大宗前瞻性数据进一步证实.