目的：观察颅咽管瘤术后生长激素缺乏(Growth hormone deficiency, GHD)儿童和青少年短期使用重组人生长激素(Recombinant human growth hormone, rhGH)治疗的疗效及安全性。方法回顾性分析2012年1月至2015年12月期间在北京天坛医院内分泌科住院治疗的颅咽管瘤术后患者18例,经胰岛素耐量试验(Insulin tolerance test, ITT)证实均存在垂体生长激素储备功能缺陷。对18例患者的获益与风险进行系统评估后,将其分成 rhGH 治疗组(n=9)和对照组(n=9)。治疗6个月后分析观察2组治疗前后身高、生长速度(GV)、身高标准差计数(HtSDS)、胰岛素样生长因子Ⅰ(IGF-Ⅰ)、胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP3)及不良反应发生率。3~6个月随访头颅 MRI,观察2组患者颅咽管瘤术后复发及再发肿瘤发生情况。结果18例颅咽管瘤术后患者均存在继发性垂体功能减退,其中17例(95％)存在垂体-甲状腺轴功能减退,17例(95％)存在垂体-肾上腺轴功能减退,7例(39％)存在垂体-性腺轴功能减退,12例(67％)存在中枢性尿崩症。根据患者垂体-靶腺轴系功能缺陷情况酌情予左旋甲状腺素、泼尼松、去氨加压素等替代治疗。 rhGH 治疗组9例患者开始治疗时的中位数术后时间为48(36,72)个月,所有接受 rhGH替代治疗6个月后患者身高、GV、HtSDS、IGF-Ⅰ、IGFBP3水平显著高于治疗前与对照组(均 P<0.05)。此外,rhGH 治疗组在治疗6个月后身高、GV、HtSDS、IGF-Ⅰ相对基线的变化明显高于对照组(均 P<0.05)。2组治疗期间,rhGH 治疗组无异常临床症状,对照组有1例出现轻微头痛,未行处理1周内自行消失。2组实验室检查指标(包括甲状腺功能、肝肾功能、血糖等)治疗前与治疗6个月后比较差异无统计学意义(P>0.05)。 rhGH 治疗组随访头颅 MRI 未见明显异常,对照组中有3例颅咽管瘤复发。结论儿童和青少年颅咽管瘤术后可出现多个垂体-靶腺轴系功能减退,其中 GH-IGF-Ⅰ轴功能减退较为显著。 rhGH 短期治疗可明显改善颅咽管瘤术后 GHD 患儿的生长发育指标,短期内未观察到鞍区肿瘤原位复发及继发肿瘤发生。