再生障碍性贫血(aplastie anemia,AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和全血细胞减少、但无异常细胞浸润或骨髓纤维化为特征的骨髓衰竭性疾病[1].AA确诊后,根据骨髓病理及外周血细胞计数分为重型AA(SAA)、极重型AA(VSAA)、非重型AA(NSAA).造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)是有HLA相合同胞供者SAA/VSAA患者的首要选择,而抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(antithymocyte/lymphocyte globulin,ATG/ALG)联合环孢菌素A(cyclosporine,CSA)的免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)则是无合适供者的获得性SAA有效治疗方法.另外,近年发现其他一些药物也在SAA治疗上取得一定疗效.本文主要介绍儿童SAA的非HSCT治疗进展.