目的 探讨儿童单器官受累朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特征、治疗及预后.方法 对首都医科大学附属北京儿童医院2006年1月至2012年12月收治的112例单器官受累LCH患儿进行回顾性分析.将LCH患儿分为骨骼受累组和非骨骼受累组.患儿于化疗5周、11周、25周及停药3个月、6个月、1年、3年进行疾病状态评估.结果应用SPSS 17.0统计学软件进行组间差异比较.结果 112例LCH中男66例,女46例,中位发病年龄5岁.最常见的受累器官为骨骼[91例(81.3％)],其次为皮肤[15例(13.4％)];在骨骼病变中“中枢危险(CNS-RISK)”骨31例,占27.6％,其发病中位年龄(2.5岁)小于其他骨骼受累患儿(6.6岁).而非骨骼受累的患儿中位发病年龄(1.5岁)明显低于骨骼受累组(5.6岁)(P＜0.01).患儿均接受了25周的联合化疗(泼尼松/长春花碱),预计3年总生存率100％,无事件生存率(73.22±4.47)％.复发25例,复发率22.3％,其中垂体复发4例.发病年龄＜2岁是影响复发的相关因素(P=0.033),而性别、病初受累部位、受累骨的数目均与复发无相关性(P =0.679、0.142、0.639).结论 单器官受累LCH患儿最常见的受累器官为骨骼,患儿总体预后良好,联合化疗可降低该组患儿的复发率.