微小RNA（ microRNA，miRNA）是真核生物细胞的一类长度为22个核苷酸左右的非编码小RNA，广泛存在于人体所有组织和体液如血液、尿液、唾液、乳汁和脑脊液中［1］。体液中miRNA常与蛋白质等构成复合物形式存在，抵抗RNA酶降解，具有高度的稳定性和保守性，在机体的病理生理过程中发挥关键性调控作用［2］。在健康个体之间miRNA表达谱较一致，但在不同的疾病状态下表达谱可发生显著的变化，这种表达谱的变化往往早于生化及影像学的改变，是理想的疾病早期诊断潜在标志物［3-4］。随着对miRNA认识的进一步深入和miRNA功能分析技术的优化，miRNA在各种生理过程中扮演的角色得到深入阐释，各种疾病miRNA表达谱的改变也逐步得到重视。前期学者们主要集中研究血浆中miRNA在疾病中的应用，由于血脑屏障的存在，中枢特异性的miRNA进入血液受到限制，近年来脑脊液中miRNA在中枢神经系统疾病中的作用机制的研究正逐渐得到重视。