目的 探讨0.03％他克莫司软膏治疗中重度特应性皮炎(AD)患儿的安全性与疗效.方法 多中心、开放的方法对59例2岁中、重度AD患儿给予0.03％他克莫司软膏治疗3周.分别在基线和治疗后1、2、3周分析AD症状/体征与面积总体改善率、湿疹面积和严重度指数(EASI)评分、受累体表面积百分数(BSA％)、医生的总体评估(PGE),评价患儿生活质量改善情况以及用药安全性,同时应用视觉模拟尺(VAS)对瘙痒程度进行评估.结果 治疗3周后,AD症状/体征与面积总体改善率达到65.85％,EASI评分仅为4.18,BSA％仅为16.41％.疗程结束时,治疗成功率高达85.10％,其中有2.13％的患儿达到痊愈,且所有患者AD均有改善,无恶化现象.通过VAS对患者瘙痒程度进行评估,显示治疗3周后评分下降为3.21.AD患儿在使用0.03％他克莫司软膏治疗后,儿童皮肤病学生活质量指数有明显下降,由基线时7.06逐渐降为治疗结束时2.91.安全性评估中药物不良反应主要为用药局部一过性烧灼感等不适,未见与他克莫司软膏相关的严重不良事件发生.结论 0.03％他克莫司软膏治疗2岁中、重度特应性皮炎患儿安全、有效.