摘要：
目的:采用粗大运动功能评定(GMFM)量表评价骨髓间充质干细胞移植(BM-MSCs)对小儿脑瘫患儿粗大运动功能的影响.方法:采用开放性自身对照法.对24例脑瘫患儿实施试验研究,其中男13例,女11例,年龄0.5～12岁;痉挛型13例,徐动型8例,混合型3例;术前GMFCS评分Ⅳ级18例、Ⅴ级6例.入院后查体无禁忌证者行自体BM-MSCs移植,方法为经头立体定向干细胞移植和腰穿蛛网膜下腔注射干细胞移植,分别于移植前及移植后12个月内评估粗大运动功能.结果:24例受试者均顺利完成临床研究.其术后1个月、6个月及12个月的GMFM总分及A、B、C功能区得分均较移植前显著提高(P＜0.01);在移植后1个月时D、E功能区得分较移植前略有提高,这两个区的得分在移植后半年和1年时与移植前相比均显著提高(均P＜0.05);移植后半年的GMFM总分较术后1个月时显著提高(P＜0.05).患儿的年龄、性别对移植的疗效无显著性影响,发病类型、手术方式对疗效影响显著.结论:BM-MSCs移植治疗小儿脑瘫是安全、有效、可行的,可改善脑瘫患者的大运动功能,疗效以术后半年最明显.
