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酶制剂Cerezyme治疗高雪氏病效果观察
Effectiveness of enzyme replacement therapy to patients with Gaucher Disease
49
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文献详情
资源类型：
期刊
文章类型：
论著
作者：
肖文慧[1]
*
;
臧晏[2]
;
施惠平
;
机构：
[1]美国世界健康基金会北京办事处100088
[2]首都医科大学附属北京儿童医院
首都医科大学
首都医科大学附属北京儿童医院
[3]中国协和医科大学基础医学院医学遗传室
出处：
中国小儿血液.2004,9(5):197-200.
DOI：
10.3969/j.issn.1673-5323.2004.05.002
ISSN：
1673-5323
关键词：
高雪氏病
酶替代治疗
摘要：
目的酶制剂cerezyme替代疗法治疗高雪氏病4年小结.方法 Cerezyme初剂量60U/kg,每2周1次静脉滴注,2年后疗效好转剂量改为30U/kg.结果 15例用药4年以上的患者,血红蛋白平均增加21g/L,14例血小板近12月恢复正常;脾功能亢进得到改善,肝脾回缩9.3%和60.6%,肝功能治疗6个月后大多恢复正常;身高平均增长25.6厘米,体重平均增加14.5公斤,生活质量明显提高.结论在基因治疗尚未广泛应用之前,酶替代疗法仍是唯一改善症状的有效措施.
语种：
中文
第一作者：
肖文慧
第一作者机构：
[1]美国世界健康基金会北京办事处100088
推荐引用方式(GB/T 7714)：
肖文慧,臧晏,施惠平.酶制剂Cerezyme治疗高雪氏病效果观察[J].中国小儿血液.2004,9(5):197-200.
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