目的 观察波生坦在儿童先天性心脏病(CHD)相关肺动脉高压(PAH)患儿中应用的疗效及安全性,评价波生坦治疗儿童CHD-PAH的临床效果.方法 入选2008年1月至2011年5月首都医科大学附属北京安贞医院小儿心脏科入院≤18岁CHD-PAH患儿23例,给予波生坦口服治疗,进行开放性、观察性研究.随访评估服药前后6 min步行试验距离(6MWTD)、经皮血氧饱和度(SpO2)、纽约心脏病学会心功能分级(NYHA-FC)、心导管检查血流动力学参数(平均肺动脉压、肺小动脉阻力指数、肺体循环流量比、肺体循环阻力比)及肝功能变化.结果入选儿童患儿23例,平均年龄为(9.1±3.6)岁(2.1～14.7岁).口服波生坦治疗平均时间(13.3±7.5)个月(6 ～31个月).治疗后,11例患儿(年龄7岁以上)的6MWTD从(458±16)m增加至(496±49)m(P =0.035).23例患儿的SpO2 (89 ±6)％提高到(91±5)％(P=0.009).此外,所有患儿的NYHA心功能分级有不同程度改善或保持稳定.12例服药后再次接受心导管检查的患儿,肺、体循环比( Qp/Qs)由服药前平均(0.97 ±0.38)增至(1.16±0.39)(P =0.076),平均肺动脉压(mPAP)由(76±6)mm Hg(1 mm Hg=0.133 kPa)增至(78±12)mm Hg(P =0.649),肺小动脉阻力指数( PVRi)由平均(20.78±8.84) Woods units/m2降至( 18.13±7.71) Woods units/m2(P=0.165),肺、体循环阻力比(Rp/Rs)由(1.03±0.38)降至(0.83±0.29)(P=0.06),以上指标均有不同程度改善,但差异无统计学意义.所有患儿均对波生坦良好耐受,仅1例10岁男性患儿有一过性鲜血便.结论 服用波生坦可明显改善CHD-PAH患儿的6MWT、SpO2、NYHA-FC,降低PVR及Rp/Rs.波生坦在不符合手术适应证的儿童CHD-PAH患儿中的应用是安全、有效的.