目的 环孢素A作为一种特异性较强的免疫抑制剂,是再生障碍性贫血无可替代的基础治疗药物。但较窄的治疗窗和较大的个体代谢差异致使儿童环孢素A的血药浓度调整更加困难。本文旨在观察联用盐酸小檗碱对再生障碍性贫血患儿环孢素A血药浓度的影响。方法 观察26例环孢素浓度不达标的再生障碍性贫血患儿联合服用小檗碱前、后环孢素A的血药浓度肝、肾功能和血脂变化。分别计算环孢素A血药浓度达标率及提升达标率。并进行二者合用后的药学经济学评估。结果 患儿服用盐酸小檗碱前、后的环孢素A稳态全血谷浓度(C0)之间差异有统计学意义(P <0.01)。服用小檗碱前C0平均浓度为(67.15±9.04)ng/ml,联合后的平均浓度为(130.67±20.12)ng/ml,平均血药浓度增加(63.5±18.64)ng/ml,达标率由原来的7.7%增加至84.6%。两组肝肾功能均在正常范围,且合用前后无明显变化,差异均无统计学意义(P> 0.05)。调整后可节省费用3 212～4 321元人民币/年。结论 合用盐酸小檗碱能够升高再生障碍性贫血患儿环孢素A血药浓度,减少环孢素A服用剂量,减轻经济负担,且无明显不良反应。