目的评价阿那格雷治疗原发性血小板增多症（ET）的有效性和安全性。方法将符合WHO 2008诊断标准的ET患者随机分配到阿那格雷组和羟基脲组。阿那格雷由2 mg/d始逐渐增加,最大剂量为10 mg/d,维持PLT（100400）×109/L1个月后,逐渐减量维持。羟基脲由1 000 mg/d逐渐增加,维持PLT（100400）×109/L1个月后,减量至10mg·kg-1·d-1维持。共观察12周。结果 17个中心共入组222例ET患者（阿那格雷组、羟基脲组分别为113、109例）,198例可评价疗效（阿那格雷组、羟基脲组分别为97、101例）。治疗12周,阿那格雷组血液学缓解率为87.63%（85/97）,羟基脲组为88.12%（89/101）,差异无统计学意义（P=0.174）。阿那格雷组治疗前中位PLT为827（5621 657）×109/L,治疗12周为400（1271130）×109/L,差异有统计学意义（P<0.001）。阿那格雷组治疗后PLT降低值中位数为393（-3621 339）×109/L,羟基脲组为398（-5791 846）×109/L,差异无统计学意义（P=0.982）。阿那格雷组、羟基脲组中位起效时间分别为7（314）、21（1428）d,差异有统计学意义（P=0.003）。阿那格雷组不良事件发生率为65.49%（74/113）,包括心悸（36.28%）、头痛（21.24%）、乏力（14.16%）和头晕（11.50%）等,均为ⅠⅡ级。结论盐酸阿那格雷胶囊治疗ET的血液学缓解率与羟基脲相近,不良事件发生率相似,起效时间较短,无明显血液学毒性,安全性较好。