目的 评估抗凝治疗是否可以改善患儿颅内静脉窦血栓形成(cerebral venous sinus thrombosis,CVST)的临床症状和长期生存质量.方法 资料选取2006年6月至2013年6月收治的符合标准的CVST患儿58例(1个月～16岁).其中,接受抗凝治疗(低分子肝素、华法林、尿激酶)38例,为抗凝治疗组(抗凝组);行非抗凝对症治疗20例,为非抗凝治疗组(非抗凝组).回顾性分析评价两组血栓复发率、抗凝相关出血率及长期预后情况.长期生存质量应用改良Rankin评分进行评估.结果 治疗后出现抗凝治疗相关出血2例(5.3％).复发5例(8.6％)中,抗凝组1例,非抗凝组4例,组间比较,差异有统计学意义(P=0.023).死亡5例(8.6％)中,抗凝组1例,非抗凝组4例,抗凝治疗同单纯对症治疗相比降低病死率25％～30％.长期随访45例(不包括死亡5例及失访8例)临床长期预后不良6例(13.3％),整体预后不良(包括死亡5例和长期预后不良6例)11例(22％).影响长期预后因素中足月儿预后较好(风险比0.12,P=0.045)、颅内病灶广泛预后较差(风险比15.16,P=0.042)和抗凝治疗为主要减少预后不良发生率因素(风险比0.007,P=0.024);起病初期颅高压发生的相关因素中,新生儿窒息史患儿颅高压发生率低(风险比0.35,P=0.025)、颅内病灶广泛发生率高(风险比8.73,P=0.048)和发病时间较短治疗及时的患儿发生颅高压率较低(风险比0.89,P =0.003).同时,抗凝治疗对于亚急性期颅高压控制有一定帮助(P=0.048).结论 对于儿童CVST(包括轻度颅内出血的CVST患儿)抗凝治疗是安全有效的治疗方法,可有效降低其复发率,延长生存时间和改善长期生存质量.