编号/登记号：
注册时间：
研究开始时间：
研究结束时间：
项目类型：
本院角色：
多中心研究：
试验分期：
研究疾病/适应症：
研究设计：
研究类型：
伦理委员会审批：
批准本研究的伦理委员会名称：
伦理委员会审批时间：
研究单位：
[1]首都医科大学附属北京儿童医院
首都医科大学附属北京儿童医院
[2]国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院
研究目的：
主要目的：通过前瞻性临床试验评价芦可替尼(RUX)治疗儿童噬血细胞综合征的临床疗效, 包括针对初诊HLH患儿,RUX作为一线治疗方案的临床疗效，及针对标准治疗失败的难治/复发患儿，RUX作为挽救治疗方案的临床疗效。次要目的：1）评价在HLH患儿中，RUX治疗方案的安全性和耐受性；2）分析RUX治疗反应与HLH病因类型、病情危险度分级之间的关系，研究预测疗效的潜在生物标志物；3）评估RUX的群体药代动力学特征。
