编号/登记号：
注册时间：
项目类型：
本院角色：
多中心研究：
招募状态：
试验分期：
研究疾病/适应症：
研究设计：
研究类型：
药物名称：
药物类型：
伦理委员会审批：
批准本研究的伦理委员会名称：
伦理委员会审批时间：
研究单位：
[1]北京大学第三医院
[2]中南大学湘雅三医院
[3]山东大学齐鲁医院（青岛院区）
[4]山东大学齐鲁医院（济南院区）
[5]福建医科大学附属第一医院
[6]浙江大学附属第二医院
[7]首都医科大学宣武医院
[8]南京大学医学院附属鼓楼医院
[9]上海交通大学医学院附属瑞金医院
[10]吉林大学第一医院
[11]中国医科大学第一附属医院
[12]南方医科大学南方医院
[13]哈尔滨医科大学附属第一医院
[14]郑州大学第一附属医院
[15]西安交通大学第一附属医院
[16]河北医科大学第二医院
[17]东南大学附属中大医院
[18]河南省人民医院
[19]安徽医科大学第一附属医院
[20]南昌医科大学第二附属医院
[21]湖北省人民医院
[22]内蒙古自治区人民医院
[23]贵州医科大学附属医院
[24]苏州大学第一附属医院
[25]中山大学附属第一医院
研究目的：
主要研究目的： 通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。 次要研究目的： 通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。
