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◇ 统计源期刊
◇ 北大核心
◇ CSCD-E
文章类型：
机构：
[1]河北医科大学第一医院神经内科,石家庄 050000
[2]首都医科大学宣武医院神经内科,北京 100053
神经科系统
神经内科
首都医科大学宣武医院
出处：
关键词：
罕见病
孤儿药
神经系统
摘要：
罕见病是一类患病率低、病因不明、症状严重、治疗效果差的疾病。用于预防、治疗和诊断罕见病的药品常被称为孤儿药。因罕见病患病人数少和企业研发资金有限等问题，导致其药品种类稀缺，价格常年居高不下。但近年随着公众对罕见疾病的认识不断提高，激励性政策的出台及研究投入的增加，孤儿药的研发进展迅速，其中肿瘤、儿科和神经系统疾病的孤儿药所占比例明显增加。很多的罕见病都会累及神经和肌肉系统。因此，本文将围绕神经系统罕见疾病的治疗药物进行综述。
基金：
国家自然科学基金面上资助项目（编号：82371416）；河北省自然科学基金资助项目（编号：H2023206297）。
第一作者：
第一作者机构：
[1]河北医科大学第一医院神经内科,石家庄 050000
通讯作者：
推荐引用方式(GB/T 7714)：
张小钰,李宛霖,赵振博,等.神经系统罕见病的孤儿药治疗进展[J].重庆医科大学学报.2024,49(05):617-620.
