目的 探讨米托蒽醌治疗多发性硬化(MS)的疗效和副作用.方法 回顾性分析应用米托蒽醌治疗的2例恶化的复发缓解型多发性硬化(WRRMS)和7例继发进展型多发性硬化(SPMS)的用药经过和临床情况,比较治疗前后年复发率(ARR)和测定临床神经功能缺损的扩充的残疾状态量表评分(EDSS)的差异,评价米托蒽醌的有效性和副作用.结果 入组的9例患者平均接受米托蒽醌治疗6次,平均剂量(72.00±25.29) mg/m2,平均随访时间为(31.03±20.81)m,EDSS和ARR在治疗前后有显著性差异;用药后随访期间ARR与用药期间ARR相比无统计学差异,但随访结束时EDSS与用药期间相比有统计学差异,提示病情恶化.随访期间有2例患者后续治疗为吗替麦考酚酯,随访结束时2例患者没有复发,EDSS评分维持在用药结束时的状态.其余患者有4例在随访期间复发.米托蒽醌常见的副作用包括胃肠道反应、脱发、外周血白细胞下降、感染、肝功能异常和月经紊乱,未发现有心脏收缩功能减退和(或)心功能衰竭以及治疗相关白血病的发生.结论 米托蒽醌治疗相对安全,疗效确切,2y疗程结束后应继续其它免疫调节治疗,应予以推广应用于恶化的RRMS和SPMS.