摘要：
目的 总结多学科联合诊治儿童头颈部横纹肌肉瘤(RMS)的近期疗效,分析其预后相关因素,以指导诊疗.方法 采用病例观察研究,选择2012年12月至2017年5月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的头颈部RMS患儿为研究对象,分析其临床特征,总结治疗效果及预后影响因素.结果 共48例患儿纳入本研究,男36例,女12例,中位年龄4.6岁.48例患儿原发部位:脑膜旁区34例(70.8％),眼眶2例(4.2％),非眼眶、非脑膜旁12例(25.0％).腺泡型20例(41.7％),胚胎型28例(58.3％);肿瘤直径＞5 cm 25例(52.1％),≤5 cm 23例(47.9％);国际横纹肌肉瘤研究组(IRS)分期:Ⅱ～Ⅲ期29例(60.4％),Ⅳ期19例(39.6％);低中危组29例(60.4％),高危组19例(39.6％);行手术切除瘤灶或部分切除23例(47.9％),仅活检25例(52.1％).48例患儿均行全身化疗,未放疗3例(6.2％),外放疗20例(41.6％),质子治疗6例(12.5％),125I粒子植入治疗15例(31.3％),2种以上局部控制措施4例(8.3％).随访13 ～57个月[(24.1±12.3)个月],2年总生存率(OS)为(66.4±7.2)％,2年无事件生存率(EFS)为(59.9±7.5)％.肿瘤直径≤5 cm者2年OS、EFS显著高于肿瘤直径＞5 cm者[2年OS (87.4±6.8)％比(42.9±6.8)％,2年EFS (78.8±8.6)％比(38.5±10.8)％],差异均有统计学意义(均p=0.006).肿瘤原发于眼眶及非眼眶、非脑膜旁者2年OS、EFS均显著高于肿瘤原发于脑膜旁者[2年OS 100.0％比(87.5％±11.7)％比(57.0±8.8)％,2年EFS 100.0％比(88.9±10.5)％比(51.1±8.9)％],差异均有统计学意义(P=0.008、0.030).有机会手术切除者2年OS、EFS均显著高于无法手术切除者[2年OS (80.7±8.8)％比(53.3±10.4)％,2年EFS (71.1±10.1)％比(49.5±10.4)％],差异均有统计学意义(P =0.008、0.026).多因素COX回归分析显示,肿瘤直径＞5 cm是预后不良因素(OR=4.124,95％CI:1.213 ～ 14.025,P=0.023).结论 RMS中脑膜旁区所占比例高.肿瘤原发部位及瘤灶大小是影响预后的主要因素.强化疗方案有望改善伴脑膜侵犯征象RMS患儿的预后.
