摘要：
目的 总结横纹肌肉瘤(RMS)患儿的临床特征、治疗效果,分析影响预后的相关因素.方法 回顾性分析2006年5月至2018年6月在首都医科大学附属北京儿童医院诊治的RMS患儿213例(男140例、女73例)的初诊时年龄、原发瘤灶部位、瘤灶大小、病理分型、临床分期、危险度分组等临床特征.并对规律治疗随访的患儿进行总生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及预后影响因素的分析.生存资料采用Kaplan-Meier生存分析法,单因素分析采用Log-Rank检验.结果 213例患儿诊断年龄48.0(3.0～187.5)月龄,其中136例患儿＜10岁(63.8％).原发瘤灶以头颈部最常见(64例,30.0％),其次为泌尿生殖系统(57例,26.8％).病理亚型中胚胎型152例(71.4％),腺泡型57例(26.8％),多形型或间变型4例(1.9％).IRS分期Ⅲ和Ⅳ期患儿181例(85.0％).低危组20例(9.4％),中危组111例(52.1％),高危组55例(25.8％),中枢侵犯组27例(12.7％).所有患儿均进行了化疗,其中无事件患儿化疗13.5(5.0～18.o)个疗程,复发进展患儿化疗14.2(3.0～30.0)个疗程.200例患儿进行手术治疗,其中化疗前手术103例,化疗后手术97例,二次手术者21例.114例患儿进行了放疗.213例患儿随访时间为23.0(0.5～151.o)个月,其中98例复发或进展,中位进展时间10个月,67例死亡.67例(68.4％)复发进展时间在1年内,随访大于5年患儿均无复发.生存分析显示RMS患儿3年和5年EFS分别为(52±4)％、(48％“)％,3年和5年OS分别为(65±4)％和(64±4)％.低危组、中危组和高危组5年OS分别为100％、(74±5)％、(48±8)％,中枢侵犯组2年OS为(36±11)％(x2=33.52,P＜0.01);低危组、中危组和高危组5年EFS分别为(93±6)％、(51±5)％、(36±7)％,中枢侵犯组2年EFS为(31±10)％(x2=24.73,P＜0.01).生存因素分析提示患儿的OS与年龄(x2=4.16,P=0.038)、肿瘤TNM分期(x2=22.02,P=0.001)、IRS术后分期(x2=4.49,P＜0.01)以及危险度分组(x2=33.52,P＜0.01)有相关性.结论 单中心较大样本RMS中位年龄4岁;原发瘤灶以头颈部和泌尿生殖系统为多见,患儿OS偏低.复发进展中位时间10个月,3年后复发少见.
