目的 分析总结4例在首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心治疗中出现进展的儿童髓母细胞瘤(medulloblastoma,MB)患儿的临床特点,以提高对本病的认识,同时为今后的治疗积累经验.方法 回顾性分析2012年至2014年期间在治疗中出现疾病进展的4例MB患儿的临床特点及治疗经过,并进行相关分析、文献复习及经验总结.结果 4例患儿(年龄3 ～11岁)均行肿瘤切除术,瘤灶径线介于3.5 ～6.0 cm,病理确诊MB,术后接受常规放射治疗(以下简称放疗).化学药物治疗(以下简称化疗)前行全身状态评估,均为Ⅳ期高危组.4例患儿均在化疗第7～9疗程期间出现脑脊膜播散转移,病例1、2出现颅内高压表现及影像学异常,病例3、4仅有影像学异常,4例患儿均无脑脊液细胞学异常;在后续治疗中,病例1采取二线方案化疗及增加鞘内注射,病情有所控制,但半年后再次出现疾病进展死亡;病例2在二线方案基础上同时给予缩短化疗间隔,目前疾病稳定,门诊随访中;病例3、4在出现影像学异常后给予预防性鞘内注射治疗,复查影像学提示脑脊膜播散转移灶有所控制,病例3在停药3个月时出现颅内原发病灶进展,最终死亡;病例4患儿目前门诊定期随诊,疾病稳定.4例患儿分别随访15～50个月.结论 分析4例高危MB诊治过程提示,虽然术后给予规律全脑全脊髓放疗和化疗,同时定期磁共振监测,但4例患儿均在治疗7～9疗程时出现肿瘤进展,综合分析考虑化疗间隔时间较长以及没有进行鞘内注射可能是肿瘤进展的主要原因.规律鞘内注射治疗对于脑脊膜播散具有一定治疗效果,尤其是在尚未出现临床症状,而仅有影像学改变的情况下,尽快开始预防性鞘内注射治疗,可以明显改善预后.