目的 总结糖皮质激素(GC)治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血(DBA)的远期并发症.方法 收集2009年12月至2012年11月首都医科大学附属北京儿童医院诊治的应用GC治疗＞1年的17例DBA患儿资料,记录患儿一般情况、开始治疗时间、用药情况、治疗反应、不同时期身高和体质量、治疗相关不良反应等数据,采用SPSS 16.0软件进行数据录入及统计学分析.结果 符合纳入标准并具有详细长期随访资料的DBA共17例.58.8％(10/17例)的患儿开始GC治疗时年龄＜6个月.76.4％(13/17例)的患儿初始泼尼松用量≥2 mg/(kg·d),此剂量维持治疗中位时间为2个月(1～5个月).泼尼松用量＞0.5 mg/(kg·d)的中位时间为6个月(3 ～48个月).以用药时年龄是否≥6个月,将患儿分为小年龄组及大年龄组.开始治疗时,小年龄组中位身高为同年龄同性别标准身高的-1.0标准差(SD)(-3.5 ～1.0SD),用药0.5年后降为-3.5SD(-3.5 SD～-2.0 SD);而大年龄组则分别为0.0 SD(-1.5 ～2.0 SD)和-0.5 SD(-1.5 ～0.5 SD).治疗过程中,出现1例骨折,2例麻疹肺炎,3例反复肺炎,3例多毛,5例鹅口疮,12例向心性肥胖.结论 DBA患儿长期应用GC治疗,可出现激素相关不良反应.建议临床医师尽量于患儿6个月后开始GC治疗,尽量缩短＞0.5 mg/(kg·d)泼尼松口服维持时间.