摘要:
血友病作为一种遗传性出血性疾病,早在19世纪已被认识并逐步了解,作为影响欧洲皇室王位继承人的一种遗传自英国皇室的疾病,其诊治在国际上受到极大重视,在制剂研究和治疗管理方面也一直领先于其他先天性遗传性疾病.纵观血友病的诊断、治疗和疾病管理历程,可将其分为3个阶段:(1)维持生命阶段:指20世纪前半叶,由于没有浓缩凝血因子制品,血友病患者生命受到威胁.(2)提高生活质量阶段:指20世纪后半叶开始,由于拥有了浓缩凝血因子,血友病患者的生命得到保障;继而,新的治疗模式(预防治疗、家庭治疗及血友病综合治疗管理)的开展使血友病患者生活质量得到极大提高.(3)努力摆脱疾病束缚阶段:未来1~2个世纪会因医学科学技术突飞猛进、长效因子和基因治疗的研发,使得血友病患者有可能摆脱疾病束缚.