免疫性血小板减少症(ITP)是一种常见的获得性出血性疾病.传统观点认为,其发病机制为血小板相关抗体介导的血小板破坏增多,治疗靶点在于抑制抗体产生和阻断血小板在网状内皮系统破坏,但在部分ITP患者无效,逐渐演变成慢性/难治性ITP(C/RITP).对于儿童C/RITP患者来说,一线治疗效果不佳,二线药物疗效不肯定且副作用明显,因而亟需一种安全有效的二线药物.近期发现,ITP发病机制中还存在血小板生成障碍,促血小板生成药物血小板生成素(TPO)和血小板生成素受体激动剂(TRA)逐步被研发和使用.国内rhTPO已通过成人C/RITPⅢ期临床试验,TRA代表药物Romiplostim和Eltrombopag也均已完成成人CITP治疗Ⅲ期临床试验,目前两项关于Romiplostim治疗儿童CITP的临床试验也证实了该类药物在儿科应用的有效性及安全性,且由于使用方便,更适宜在儿科应用.今后,促血小板生成药物的维持治疗将成为其主要的治疗方式之一.本文就促血小板生成剂的研发及其在儿科临床应用前景进行综述.