目的 观察短期口服小剂量十一酸睾酮胶丸治疗46,XY男童阴茎短小的疗效及安全性.方法 以前瞻性自身对照研究方法,对2008年8月至2010年8月各类青春期前46,XY阴茎短小男童的连续样本给予十一酸睾酮胶丸(2～3 mg·kg-1·d-1,最大剂量120 mg·d-1)口服治疗.3个月为1个疗程,最多2个疗程.以Feldman方法观测阴茎牵长(PL),睾丸模型子比较法测量睾丸体积,G-P图谱法评测骨龄,检测治疗期间性激素等生化指标,观察治疗期间的不良反应.结果 50例患儿进入研究,平均年龄3.3岁.经第1疗程治疗后PL从(1.4±0.8)cm增长至(2.9±0.7)cm(P=0.00),PL标准差分值(SDS)的变化(△PL-SDS)为(2.9±1.3)(P=0.00);34/50例PL达标(≥-2.5s)予以停药,1/50例阴茎增长良好达手术标准停药.余15例进入第2疗程治疗,11例完成疗程.第2疗程PL增长量为(0.6 ±0.4)cm,△PL-SDS为(1.1±0.8).第2疗程8/11例PL达标,3/11例达手术标准.第1 疗程PL增长比第 2 疗程明显(P<0.05).起始PL短于-4 SDS者第1疗程为24例,第2疗程为15例.所有患儿及家长对治疗效果表示满意.治疗前后身高及血清IGF-1、血常规、血电解质、糖脂代谢指标和甲状腺功能等均在正常范围,未见肝肾功能等异常.治疗前后患儿骨龄/实足年龄的平均值均<1.结论 短期口服小剂量十一酸睾酮治疗青春期前46,XY男童阴茎短小能有效促进阴茎生长,第1疗程疗效优于第2疗程.初始阴茎越长,越可能1个疗程结束治疗,治疗不良反应相对较小.药物依从性和家长满意度高.