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磷酸肌酸治疗Dystrophin缺失型肌营养不良临床研究

Clinical study of phosphocreatine effect on the treatment of muscular dystrophy with Dystrophin gene deletion

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机构: [1]首都医科大学附属北京儿童医院神经内科和康复中心北京100045
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关键词: Dystrophin缺失型进行性肌营养不良 磷酸肌酸 血清肌酶

摘要:
目的研究磷酸肌酸对进行性肌营养不良的治疗效果.方法 20例确诊为 Dystrophin缺失型进行 性肌营养不良患儿静脉应用磷酸肌酸 2周,比较治疗前后血清肌酶与临床症状改善情况,并对患者进行随访.结 果 20例中 14例肌酶较治疗前有显著下降, 6例无改变,差别有显著统计学意义( P<0.05).随访 15例中, 12例于停用磷酸肌酸后 1.5~ 2个月血肌酶恢复至治疗前水平,临床症状无明显改变或缓慢进行性加重.结论磷酸肌酸能显著降低血清肌酶,但药效维持时间短.

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第一作者:
第一作者机构: [1]首都医科大学附属北京儿童医院神经内科和康复中心北京100045
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