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[1]100029北京市首都医科大学附属北京安贞医院心内科北京市心肺血管疾病研究所冠心病精准治疗北京市重点实验室首都医科大学冠心病临床诊疗与研究中心
临床科室
心脏内科中心
首都医科大学
首都医科大学附属安贞医院
首都医科大学附属北京安贞医院
[2]100029北京市首都医科大学附属北京安贞医院风湿免疫科北京市心肺血管疾病研究所冠心病精准治疗北京市重点实验室首都医科大学冠心病临床诊疗与研究中心
临床科室
心脏内科中心
风湿免疫科
首都医科大学
首都医科大学附属安贞医院
首都医科大学附属北京安贞医院
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ISSN：
关键词：
肥厚型心肌病
基因治疗
摘要：
肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy,HCM)是染色体异常相关的心脏疾病,是青少年和运动员心源性猝死的最常见病因,也是心力衰竭及卒中的常见原因.目前已发现近40种致病基因与HCM的发生发展有关,针对HCM的基因治疗策略在细胞水平及动物模型中已得到初步研究成果,常见的基因治疗策略包括基因组编辑、外显子跳跃、等位基因特异性沉默、RNA反式剪接和基因替代等.本文就HCM致病基因及基因治疗策略的最新研究进展进行综述.
基金：
国家重点研发计划“精准医学研究”重点专项(2017YFC0908800)%北京市医院管理局“登峰”计划专项经费资助(DFL20150601)%北京市医院管理局“使命”计划专项经费资助(SML20180601)%北京市医院管理局临床医学发展专项经费资助(ZYLX201303,XMLX201601)
中文影响因子：
第一作者：
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[1]100029北京市首都医科大学附属北京安贞医院心内科北京市心肺血管疾病研究所冠心病精准治疗北京市重点实验室首都医科大学冠心病临床诊疗与研究中心
通讯作者：
通讯机构：
[1]100029北京市首都医科大学附属北京安贞医院心内科北京市心肺血管疾病研究所冠心病精准治疗北京市重点实验室首都医科大学冠心病临床诊疗与研究中心
推荐引用方式(GB/T 7714)：
马越,刘放,刘晓丽,等.肥厚型心肌病基因治疗策略的研究进展[J].中国心血管病研究.2019,17(2):97-100,107.
