目的 探讨短疗程大剂量地塞米松与传统泼尼松方案在新诊断儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)一线治疗中的疗效及安全性.方法 采用单中心前瞻性随机对照临床研究方法,收集首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心2016年11月至2017年5月未经治疗的新诊断ITP患儿,将入组病例随机分为地塞米松组[地塞米松0.6 mg/(kg·d)静脉滴注,共4d]及泼尼松组[泼尼松2 mg/(kg·d)口服,足量疗程14～28 d,1～2个月逐渐减停,总疗程不超过3个月],监测治疗后的初始反应、持续反应及不良反应.结果 共纳入66例患儿,地塞米松组32例,泼尼松组34例.2组患儿性别、年龄、治疗前血小板计数、治疗前病程及出血表现比较差异均无统计学意义(均P＞0.05),具有可比性.初始反应(地塞米松组在治疗第10天内及泼尼松组在治疗第28天内获得的反应):2组总反应率比较差异无统计学意义[90.6％(29/32例)比100.0％(34/34例)x2=1.528,P＞0.05],但地塞米松组完全反应率低于泼尼松组[54.4％(19/32例)比94.1％(32/34例)],差异有统计学意义(x2=11.330,P=0.001);2组患儿中位起效时间比较差异无统计学意义(2d比1d,Z=-0.149,P＞0.05);地塞米松组及泼尼松组治疗后皮肤及黏膜出血症状恢复程度比较差异无统计学意义(Z=-1.413、-1.031,均P＞0.05).持续反应(反应持续达6个月及以上):2组患儿持续反应率[92.9％(26/28例)比85.3％(29/34例)]及持续完全反应率[78.9％(15/19例)比81.3％(26/32例)]比较差异均无统计学意义(均P ＞0.05);Log-rank检验方法比较2组患儿持续反应情况差异无统计学意义(P=0.341).不良反应:泼尼松组发生率较高的不良反应包括体质量增加或Cushing征(94.1％),精神情绪改变(23.5％)等;地塞米松组除15.6％的患儿出现感染外,无其他激素相关不良反应.2组感染发生率差异无统计学意义[15.6％(5/32例)比26.5％(9/34例),P=0.281],以上感染均为上呼吸道感染及轻度消化道感染.结论 新诊断儿童ITP应用短疗程大剂量地塞米松组与传统泼尼松组初始反应及长期缓解情况相似,但不良反应明显低于传统泼尼松组.需要多中心大样本随机对照临床研究进行证实.