目的评价Calfactant(一种改良的天然牛肺表面活性物质)对免疫抑制患儿急性肺损伤的治疗作用,并确定对此类患儿进行临床研究所需样本量。设计对前期一项随机对照研究数据进行析因分析。场所多家三级医院PICU。对象2000年7月到2003年7月所有发生急性肺损伤的免疫抑制患儿纳入Calfactant治疗多中心随机对照盲法研究。干预按操作规程,患儿气管内滴入Calfactant或等量空气安慰剂。测量指标和主要结果Calfactant治疗的患儿22例,死亡11例(50%),安慰剂组30例,死亡18例(60%),绝对危险度减少值(ARR)为10.0%[95%CI(-17.3,37.3)]。23例最初氧合指数(OI)≥13且≤37的患儿,接受Calfactant治疗者44%(4/9)仍死亡,安慰剂组死亡71%(10/14),ARR为27.0%[95%CI(-13.2,67.2)]。Calfactant治疗患儿仅33%(3/9)于出PICU前死亡,安慰剂组为71%(10/14), ARR 38.1%[95%CI(-0.7,76.9)]。此23例患儿Calfactant治疗与氧合改善相关。若OI作为纳入标准(13≤OI≤37),按是否进行造血干细胞移植进行分层,并在分析中接受27%的病死率差异,则随机化对照研究每组需纳入63例。当统计采用双侧分析(α=0.05,可信区间0.85)时,本对照研究显示Calfactant对降低病死率有显著效果。结论这些初步数据提示Calfactant对此类高风险人群的治疗有潜在益处。开展临床研究合理评价以上发现具有必要性和可行性。