目的：评价阿托伐他汀仿制药与原研药的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)达标率和肝功能异常发生率。方法：收集2020年4月至2022年3月16家三级甲等医疗机构使用集中带量采购中选阿托伐他汀仿制药(仿制药组)或非中选原研药(原研药组)的患者信息，采用倾向性得分匹配消除偏倚，使用LDL-C达标率评估两组患者的疗效，安全性指标为发生肝功能异常[丙氨酸转氨酶(ALT)和(或)天冬氨酸转氨酶(AST)≥3倍正常值上限(ULN)的患者比例]。结果：在LDL-C达标率方面，仿制药组患者的达标率为65.41%(450/688),原研药组患者的达标率为70.20%(483/688),两组患者疗效比较，差异无统计学意义(P=0.057)。安全性方面，两组ALT≥3倍ULN患者占比(P=0.654)、AST≥3倍ULN患者占比(P=0.316)及ALT、AST均≥3倍ULN患者占比(P=0.317)的差异均无统计学意义。结论：阿托伐他汀仿制药与原研药的疗效和安全性相似。