长期以来，儿科治疗被认为是“孤儿领域”。儿科治疗中经常出现超说明书使用药物，增加了治疗无效或发生毒性反应的风险。儿童（尤其是婴幼儿）药代动力学（PK）研究中面临许多天然存在的挑战，包括知情同意率低、可用于PK研究的血量少、采血困难、微量灵敏的分析手段有限、科学先进的拟合模型较少等。目前可获得的影响药物吸收、分布、代谢和排泄过程的各发育阶段儿童的生理因素仍十分有限。为应对这些挑战，迫切需要以创新思维开发适合这一脆弱群体的有效试验方案设计。本文总结最近的文献报道，综述各种用于描述儿童药物PK特征的风险最小化方法。微量采样、稀疏采样、再利用采样（机会性采样）、干血斑采样和非血基质采样等策略逐渐应用于幼儿。自上而下的群体PK模型适用于稀疏样品的统计分析；自下而上的PBPK模型提供了药物处置内在规律的认识，但二者都需要更全面的确证。充分理解现有的技术和模型的优势和劣势，有助于提高儿童PK研究方案设计的创新性和科学性。