目的 比较两种化疗方案治疗儿童外周性原始神经外胚瘤(pPNET)的疗效及骨髓毒性.方法 2012年5月至2014年9月首都医科大学附属北京世纪坛医院儿科共收治外周性原始神经外胚瘤10例.其中,男9例,女1例.接受A方案[长春新碱(V)+多柔吡星(A)+环磷酰胺(C)及异环磷酰胺(Ⅰ)+依托铂苷(E),即VAC+IE,化疗间隔周期2周]治疗5例,共41次化疗.接受B方案[长春新碱+多柔吡星+环磷酰胺+放线菌素D(A)及长春新碱+环磷酰胺+顺铂(D)+依托铂苷,即VACA+VCDE,化疗间隔周期3周]治疗5例,共46次化疗.化疗过程中观察骨髓毒性及评估疗效.结果 10例患儿中,原发肿瘤在右肾3例(30％),左脸颊部2例(20％),纵隔1例(10％),脏层心包1例(10％),骶尾部椎管内外1例(10％),右侧闭孔内外肌1例(10％),右下肢1例(10％).随访日期截止到2014-09-03,完成治疗5例(A方案1例,B方案4例).停止治疗前评估,A方案完全缓解状态(CR)1例,B方案1例CR,3例患儿在治疗过程中因复发或转移死亡.目前2例CR患儿状况良好,定期随访中.其余5例患儿,A方案中CR2例,部分缓解(PR)2例,B方案中CR 1例.生存期,A方案19个月1例,14个月2例,8个月1例,4个月1例;B方案27个月1例,20个月1例,19个月1例,15个月1例,14个月1例.两方案对白细胞及血红蛋白抑制程度没有统计学意义(分别为0.607及0.072,＞0.05),对血小板抑制存在明显差异(P=0.032).结论 pPNET好发于泌尿生殖系统,男性多于女性.两组化疗方案治疗疗效相似,但对血小板骨髓毒性反应存在明显差异.