大脑作为具有极高能量需求的器官，其对能量供应和线粒体功能的变化非常敏感。尤其是在阿尔茨海默病（AD）等神经退行性疾病中，线粒体功能障碍，已然成为极具标志性的改变之一。对AD患者脑组织的活检和死亡AD患者的脑组织病理学研究显示，受影响的脑区的神经元表现出不同程度的线粒体功能受损，电子显微镜照片显示了胞内线粒体微观结构的改变。近年来许多研究认为，线粒体可能介导或促进了多种AD病理过程的发生发展。数据表明,线粒体功能障碍独立于淀粉样蛋白（Aβ）沉积和以及胞内tau蛋白（MAPT）过度磷酸化导致的神经纤维缠结的形成和积累，并且可能比它们出现的更早。中医认为，肾精亏虚证是AD的主要证型，而“肾精”表现在脑中，主要是神经元的能量供应。线粒体在细胞能量代谢、生命活动中发挥核心作用。本课题组2006年提出“补肾填髓”与脑相关的现代生物学基础包括促进神经元细胞能量代谢和利用，减少神经元死亡，促进神经元存活与再生而基于“补肾填髓、豁痰开窍”的治疗可以保护线粒体结构，提高线粒体功能，促进三羧酸循环和氧化磷酸化，改善能量代谢。提示线粒体功能障碍可能是AD神经元丢失的重要机制，而中医的肾精亏虚可能与线粒体功能衰退相关。线粒体功能障碍可能是许多AD病理表现的直接原因，并直接损害重要的大脑神经元功能或引发其他病理表现，继发性破坏正常的大脑生理并导致神经退行性病变。这说明线粒体功能障碍目前可作为合理的AD治疗靶点之一，这对于进一步发掘AD神经元中线粒体质控的分子机制、揭示“补肾填髓，豁痰开窍”治则的现代生物学内涵是至关重要的，可为AD这种广泛存在的疾病提供新的治疗靶点与策略。