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◇ 统计源期刊
◇ 北大核心
◇ CSCD-C
文章类型：
机构：
[1]首都医科大学宣武医院细胞治疗中心
首都医科大学宣武医院
[2]北京脑重大疾病研究院神经损伤和修复所
[3]嘉应学院生命科学学院
嘉应学院
出处：
ISSN：
关键词：
CRISPR/Cas9
单碱基编辑
胞苷脱氨酶
腺苷脱氨酶
摘要：
成簇规律间隔短回文重复序列及其相关基因9(CRISPR/Cas9)系统的基因编辑需要依赖双链DNA断裂和低效的同源重组,这使其在精准基因编辑中效率不高.单碱基基因编辑技术通过将Cas9蛋白与胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶形成融合蛋白,并通过单链向导RNA(sgRNA)与靶序列的互补配对和Cas9蛋白对前间区序列邻近基序(PAM)的识别,在不产生双链DNA断裂的情况下在靶位点编辑窗口内进行碱基C→T或A→G的单碱基编辑,实现了基因组中G:C与A:T的互换.单碱基基因编辑技术简便高效,是生命科学研究领域应用的热点技术.本文综述了单碱基基因编辑技术的基本概况、筛选优化、医药研究中的应用以及目前存在的主要问题,以期为相关领域的进一步研究提供借鉴.
基金：
干细胞及转化国家重点专项（2016YFA0101403）；
国家自然科学基金（81661130160）；国家自然科学基金
（81422014）；国家自然科学基金（81561138004）；北京市青
年拔尖团队（2017000021223TD03）；北京市长城学者
（CIT&TCD20180333）；北京市卫生系统高层次卫生技术人才
（2015-3-063）
中文影响因子：
第一作者：
第一作者机构：
[1]首都医科大学宣武医院细胞治疗中心
[2]北京脑重大疾病研究院神经损伤和修复所
[3]嘉应学院生命科学学院
通讯作者：
通讯机构：
[1]首都医科大学宣武医院细胞治疗中心
[2]北京脑重大疾病研究院神经损伤和修复所
推荐引用方式(GB/T 7714)：
张爱霞,赵宇,安静,等.基于CRISPR/Cas9系统的单碱基基因编辑技术及其在医药研究中的应用[J].中国药理学与毒理学杂志.2018,32(7):507-514.
