目的：观察利妥昔单抗治疗难治性视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder， NMOSD）的长期临床疗效及安全性。方法回顾性分析作者医院神经内科应用利妥昔单抗治疗的5例难治性NMOSD 患者（经糖皮质激素或丙种球蛋白治疗无效）的用药经过和临床情况，比较治疗前后年复发率（ARR）和扩展残疾状态量表评分（EDSS）的差异，评价利妥昔单抗的疗效和副作用。结果应用利妥昔单抗治疗前，5例患者的 EDSS 和 ARR 中位数（四分位数）分别为8．5（1．25）分和1（2．12）次；经利妥昔单抗治疗后，随访期间（随访时间中位数为52个月）5例患者的 EDSS 和 ARR 中位数（四分位间距）分别为2．5（5．75）分和0（0．35）次，治疗前后患者的 EDSS 和 ARR 差异有统计学意义。治疗期间仅1例患者出现轻微不良反应，无严重不良反应发生。结论利妥昔单抗可改善难治性 NMOSD 患者的长期临床症状，可能是一种治疗难治性 NMOSD 的有效药物。