目的评价自体外周造血干细胞移植术(APBSCT)治疗进展型多发性硬化的疗效及其安全性和毒性.方法移植组进展型多发性硬化患者10例,造血干细胞动员应用惠尔血,预处理应用卡氮芥、依托泊苷、阿糖胞苷、马法兰(BEAM方案),移植前采用CD+34纯化和未纯化两种方法处理.对照组进展型多发性硬化患者10例,应用糖皮质激素或免疫抑制剂治疗.中位随访时间10个月(范围4～22个月).应用扩充神经功能残疾量表(EDSS)、年平均发作次数和MRI进行疗效评价.结果移植组患者移植后12个月EDSS评分较对照组降低(分别为3.41±0.23和6.31±1.21,P<0.01),平均年发作次数降低(分别为0.37±0.07和1.83±0.42,P<0.01).移植组患者移植后MRI强化病灶数较移植前均减少(P<0.01);移植前CD+34纯化者较未纯化者治疗更有效(P<0.01).动员、预处理和移植期间无一例死亡,常见的不良反应为胃肠道反应和感染;在移植后2例患者有一过性轻度神经功能损害,1例在10个月时复发.结论 APBSCT治疗进展型MS患者近期治疗效果是明显的,安全性是可靠的,长期疗效仍需进一步随访观察.