目的 评价自体造血干细胞移植(AHSCT)治疗进展型多发性硬化(PMS)的疗效及安全性.方法 选取2001年11月至2010年3月我院收治的82例PMS患者,行AHSCT治疗的41例为AHSCT组,行皮质醇激素治疗的41例PMS患者为激素治疗组.随访观察临床疗效,分析指标包括疾病无进展生存率(PFS)、神经功能残疾评分(EDSS)、总发作次数、平均年发作次数、生活质量评分(ADL)和MRI病灶变化情况、移植相关死亡率及毒副反应.结果 AHSCT组41例患者均完成了AHSCT,但3例失访,38例完成临床试验.其移植后EDSS评分、发作总次数、年均发作次数、病灶总容积及生活质量评分均较移植前下降( ＜0.05);5.2年PFS为78.9%.激素治疗组41例患者失访29例,随访12例患者治疗后EDSS评分、发作总次数及年均发作次数均较治疗前增加(P＜0.05);2.8年PFS仅为8.3%.结论 PMS应用其他方法治疗效果欠佳时,采取自体造血干细胞移植,可有效降低EDSS评分、发作次数及病灶容积,提高生活质量.