目的:评价自体外周造血干细胞移植(APBSCT)治疗继发进展型多发性硬化(MS)的疗效及安全性.方法:回顾性分析2001-2010年在首都医科大学宣武医院接受APBSCT治疗的41例继发进展型MS患者的临床资料.女性31例,男性10例,年龄24～56岁,中位年龄36岁.所有患者连续5 d皮下注射粒细胞集落刺激因子(G-CSF)5 μg/kg动员造血干细胞.应用细胞分离机采集外周血单个核细胞(PBMC),对28例患者应用CliniMACS免疫磁珠系统分选CD34+细胞,将PBMC或CD34+细胞置-80℃冰箱冻存.患者采用BEAM[becenum(camustine);etoposide(teniposide);cytosine arabinoside;melphalan]预处理方案:卡莫司汀300 mg/m2×1 d;替尼泊苷150 mg/m2×4 d;阿糖胞苷200mg/m2×4 d;美法仑140 mg/m2×1 d.预处理后经静脉回输低温保存复苏的自体CD34+细胞或PBMC.应用扩充神经功能残疾量表评判患者APBSCT后神经系统功能的恢复程度,根据不良事件常用术语标准3.0版评判APBSCT的不良反应.结果:2例患者失访.39例患者治疗后随访6～100个月,平均51个月,其中16例缓解,8例稳定,15例移植后复发且病情进展.100个月累计疾病无进展生存率为55.5%.预处理后41例患者的中性粒细胞均<0.5×109/L,血小板均<25 × 109/L.经支持治疗后所有患者均获得造血重建;37例发生腹泻;3例发生替尼泊苷过敏反应;26例发生感染,其中发热性中性粒细胞减少19例,会阴肛门周围皮肤软组织脓肿2例,败血症2例,肺部真菌感染、静脉置管处皮肤感染和消化道感染各1例;6例发生植入综合征;无移植相关死亡.结论:APBSCT是治疗继发进展型MS较安全有效的方法,但使用期间应严密观察可能出现的不良反应.