目的观察自体外周造血干细胞移植(APBSCT)治疗进展型多发硬化(PMS)的疗效及安全性。方法对2001-09~2004-07对首都医科大学宣武医院13例PMS患者进行了自体外周造血干细胞移植,单独使用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员造血干细胞,7名患者进行了采集物的CD3+4细胞纯化。预处理采用BEAM(卡氮芥、依托泊甙、阿糖胞苷、马法兰)方案。中位随访期为22(3~36)个月,移植前后应用扩充神经功能残疾量表(EDSS)、年平均发病次数进行疗效评价。结果患者移植后18个月EDSS评分较移植前降低[移植后(4.05±0.66),移植前(6.00±0.30),P<0.05],年平均发病次数减少[移植后(0.40±0.15),移植前(1.63±0.18),P<0.01]。移植后3年疾病无活动存活率为(63.64±14.50)%,EDSS评分无进展存活率为(72.73±13.43)%。无移植相关死亡,造血功能恢复迅速,未出现严重的毒性反应及并发症。结论APBSCT治疗PMS安全有效