目的 总结首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心近10年诊治的肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)患儿临床特点和治疗效果,结合随访资料,为探讨HB的合理诊疗策略,减少不良反应,提高患儿的无事件生存率提供依据.方法 分析2009年2月至2018年5月,在首都医科大学附属北京儿童医院新诊断的、规律诊治,并坚持长期随访的HB患儿.采用以手术治疗、化学药物治疗和放射治疗的多学科联合诊治方案.化学药物治疗方案采用A方案(顺铂+长春新碱+氟尿嘧啶)以及B方案(顺铂+阿霉素)的联合化学药物治疗方案.记录患儿年龄、性别、病程、病初血清甲胎蛋白(alpha fetal protein,AFP)、临床分期、病理类型、治疗方法和治疗效果,随访至2018年11月30日.结果 共收治51例患儿,其中6例患儿因在笔者医院治疗时间短、回当地治疗未纳入临床总结中;3例患儿治疗前因肿瘤破裂出血等合并症死亡.余42例接受系统治疗并随访.中位年龄19(2 ～102)个月.临床分期:Ⅱ期1例,Ⅲ期34例,Ⅳ期7例.病初血清AFP:31.6 ～2 200 000 μg/L(中位数192 274.5 μg/L).39例患儿中位随访时间36(6～ 115)个月.5年无事件生存率为74.72％.患儿化学药物治疗后全血细胞计数下降不明显,化学药物治疗期间无严重感染发生.化学药物治疗期间无明确心脏毒性指征.仅1例患儿出现短期听力受损.结论 手术联合化学药物治疗是HB的主要治疗手段,现行方案中阿霉素和顺铂剂量患儿耐受性好,5年无事件生存率较高,临床需要密切随访这些患儿的远期预后.