目的 观察伊立替康联合替莫唑胺(IT)治疗儿童难治性、复发性髓母细胞瘤(MB)疗效.方法 选取2015年7月～2017年12月在北京世纪坛医院住院的难治性、复发性MB患儿27例,均给予IT治疗:伊立替康总量300 mg/m2,静脉滴注,分2d完成;替莫唑胺150 mg/(m2·d),口服,连用5d;每4周为1个化疗周期;每2～3个周期接受全脑全脊髓MRI检查.治疗过程中监测患儿的血常规、肝肾功能、心肌酶等指标.随访至2018年10月,期间观察并记录患儿的无进展生存期、无进展生存率(PFS)、总体生存率(0S),进行疗效评价,疗效分为完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病稳定(SD)、疾病进展(PD),记录患儿的不良反应及其占比.结果 截止到2018年10月,27例患儿中,CR 2例、PR 5例、SD 10例、PD 10例,化疗有效率(CR+ PR)为25.9％,疾病控制率(CR+PR+SD)为62.9％.27例患儿的中位无进展生存期为6(1～12)个月,6个月、10个月PFS分别为74％、66.7％,1年、2年OS分别为95％、87％.27例患儿中,腹泻发生率为29.6％,3～4级骨髓抑制发生率为18.5％,没有患儿因化疗不良反应死亡.结论 IT治疗儿童难治性、复发性MB疗效较好,可作为儿童难治性或复发性MB的治疗方案之一.