目的 评价伊马替尼治疗儿童慢性髓系白血病慢性期(CML-CP)的有效性与安全性,分析进口原研药伊马替尼(格列卫)和国产仿制药(昕维)有效性与安全性的差别.方法 回顾性收集2014年1月至2018年1月北京儿童医院初次确诊35例CML-CP患儿,其中15例患儿为原研药组,20例患儿为仿制药组;评价3个月、6个月和12个月时两组间血液学、细胞遗传学和分子学反应及安全性,组间比较采用x2检验或秩和检验.结果 35例CML-CP患儿中治疗时间＞3个月35例,＞6个月31例,＞12个月25例.治疗3个月时,原研药组和仿制药组各有15例(100％)和16例(80％)患儿获得主要细胞遗传学反应(x2=3.387,P=0.119);6个月时,原研药组和仿制药组各有12例(80％)和10例(63％)患儿获得完全细胞遗传学反应(x2=1.435,P=0.390);12个月时,原研药组和仿制药组各有11例(92％)和10例(77％)患儿BCR-ABLIS≤0.1％ (x2=1.009,P=0.593),各阶段治疗效果两组间差异均无统计学意义(P均＞0.05).血液学不良反应发生的比例为20％(7例),非血液学不良反应依次为恶心(8例,23％)、疼痛(8例,23％)、水肿(6例,17％)、呕吐(2例,6％)、发热(2例,6％)、乏力(1例,3％)、皮疹(1例,3％).不良反应易控制,无药物毒性相关性死亡.原研药组与仿制药组不良反应差异均无统计学意义(P均＞0.05).结论 伊马替尼治疗新诊断儿童CML-CP患者具有良好的有效性和安全性,国产伊马替尼疗效与进口原研药差异无统计学意义.