目的 儿童重症难治性免疫性血小板减少症(S RITP)急需安全有效的治疗方法,本文通过评价小剂量利妥昔单抗(RTX)联合大剂量地塞米松(HDDex)冲击治疗儿童SRITP的有效性和安全性,为儿童SRITP开展安全有效治疗提供数据.方法 回顾性收集2015年11月-2016年11月1年于我院血液肿瘤中心接受小剂量RTX(100mg/次,每周一次,共4周)联合HDDex[0.6mg/(kg.d),连用4天为一疗程,共6个疗程]的儿童SRITP病例资料,并随访至2018年4月底经超过1年随访分析其有效性及安全性.结果 (1)基线数据:27例患儿中男性17例,女性10例;中位月龄为96(20～175)个月;中位病程为8(3 ～ 144)个月;其中慢性ITP 11例(41％)、持续性16例(59％);开始治疗前中位血小板数7(1 ～25)×109/L;出血情况:Ⅱ级21例,Ⅲ级5例,Ⅳ级1例.(2)有效性:所有患儿均随访超过1年,中位随访时间19(13 ～29)个月,总反应率44.4％,其中完全反应(CR)58％、部分反应(PR)42％;起效时间:治疗6周内起效36％;6 ～ 12周起效46％;12 ～24周起效18％;1例早期治疗反应达CR及1例PR病例于治疗后30周复发,复发率为18％.治疗是否有效与性别、年龄、治疗前血小板计数、病程及RTX每公斤体重用量均无明显相关性(P＞0.05).(3)安全性:治疗过程中15％出现发热、寒战、肢端冷、皮肤花斑等过敏反应,4％出现头痛、恶心、一过性血压增高,均于用药第一天出现,经对症处理后好转,无停药病例.观察期内无严重感染发生.结论 小剂量RTX联合HDD治疗儿童SRITP达较高疗效,多于12周内起效且疗效较持续;应用过程中副作用少,患儿可耐受,可作为儿童SRITP的治疗选择,尚需随机对照大样本长期观察数据.