摘要：
罕见病的发病率低,种类繁多,且总受累人数众多.然而,由于罕见病相关研究可获得患者的样本量小、异质性大、难以招募等诸多因素,难以按照常规研究方案开展,导致许多罕见病缺乏有效的治疗手段,而在其有限的治疗手段中,也缺乏高质量的疗效与安全性评价证据的支持.因此,积极探讨适用于罕见病的临床试验设计对推动该领域的研究进展具有重要意义.近年来,方法学领域的不断突破,新研究设计的不断诞生为推进罕见病临床试验研究提供了新的希望.本文根据罕见病的特点,有针对性地介绍4种研究设计方法,为研究者选择适宜的研究设计提供参考.
