目的：探讨小剂量重组组织型纤溶酶原激活剂( recombinant tissue plasminogen activator, rtPA)静脉溶栓治疗中国急性缺血性卒中患者的安全性和有效性。方法回顾性纳入在发病4．5 h内接受rtPA静脉溶栓的连续急性缺血性卒中患者。根据 rtPA剂量分为小剂量组(0．5~0．8 mg/kg,最大剂量50 mg)和标准剂量组(0．9 mg/kg,最大剂量90 mg)。比较2组有症状颅内出血(symptomatic intracranial hemorrhage, sICH)[分别采用美国国立神经疾病与卒中研究所( National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NINDS)、欧洲急性卒中协作研究Ⅱ(European Cooperative Acute Stroke Study Ⅱ, ECASS Ⅱ)以及欧洲卒中溶栓安全监测研究( Safe Implementation of Thrombolysis in Stroke-Monitoring Study, SITS-MOST )的3种定义]、90 d死亡、90 d转归良好[改良Rankin量表(modified Rankin Scale, mRS)评分0~1分]和生活自理(mRS评分0~2分)的发生率。结果共纳入163例患者,小剂量组74例,标准剂量组89例。小剂量组高血压(44．6%对68．5%；χ2=9．490,P=0．002)和糖尿病(5．4%对28．1%；χ2=14．216,P<0．001)的患者构成比显著低于标准剂量组,而吸烟(56．8%对38．2%；χ2=5．590,P=0．018)和小动脉闭塞性卒中(21．6%对10．1%；χ2=4．122,P=0．042)的患者构成比显著高于标准剂量组。在校正年龄、美国国立卫生研究院卒中量表(National Institutes of Health Stroke Scale, NIHSS)评分、高血压、糖尿病、吸烟和缺血性卒中分型后,多变量二分类logistic分析显示,2组之间NINDS定义的sICH[10．8%对9．0%；优势比(odds ratio, OR)1．077,95%可信区间(confidence interval, CI)0．338~3．436]、ECASS Ⅱ定义的sICH(9．5%对9．0%；OR 0．976,95% CI 0．296~3．221)、SITS-MOST 定义的 sICH (8．1%对4．5%；OR 2．269,95% CI 0．522~9．852)、90 d死亡(17．6%对14．6%；OR 1．720,95% CI 0．578~5．119)、90 d转归良好(35．1%对32．6%；OR 0．780,95% CI 0．356~1．709)和生活自理(48．6%对42．7%；OR 0．936,95% CI 0．441~1．987)的发生率差异均无统计学意义(P均>0．05)。结论小剂量rtPA静脉溶栓治疗中国急性缺血性卒中患者的方案是安全和有效的。