目的 了解目前中国学龄前期重型及中间型血友病患儿关节出血和危及生命出血的出血模式及预后,为制定中国儿童血友病治疗策略提供依据.方法 收集2008年至2010年首都医科大学附属北京儿童医院6岁以下的重型、中间型血友病患儿首诊临床资料,而后进行跟踪随访,记录临床出血情况.结果 可供分析病例119例,入组年龄为(28.40± 18.61)个月,110例(92.4％)接受随访,随访时间(20.38±9.74)个月.(1)首次出血情况:重型患儿首次出血和首次关节出血年龄分别为(8.86±5.41)个月和(20.00±17.00)个月,早于中间型患儿(P=0.034、0.006),2组间首次危及生命出血年龄、关节出血和危及生命出血的发生率比较差异均无统计学意义(P均＞0.05).(2)关节出血模式及预后:随年龄增长患儿关节出血发生率增加明显,半数患儿发生关节出血和频繁关节出血的年龄分别在3岁和6岁左右.(3)危及生命出血模式及预后:危及生命出血发生率为38.7％,病死率10.9％,65.2％发生于2岁前,其中颅内出血占54.4％,病死率8.7％.结论 我国学龄前期重型及中间型血友病患儿关节出血发生率高、进展快,危及生命出血以颅内出血多见,其发生率、病死率均较高,中间型患儿情况不容忽视.