目的 分析严重不耐受巯嘌呤(6-MP)的ALL患儿的临床特征,并根据随访结果进一步了解这些患儿停化疗后不良反应的恢复情况.方法 选取2004年10月至2007年9月规范应用北京儿童医院-2003-急性淋巴细胞白血病(BCH-2003-ALL)化疗方案的ALL儿童,且处于6-MP维持化疗期间.按NCI-CTC V2.0评价6-MP的不良反应,详细记录出现3～4度不良反应(严重不耐受6-MP)患儿的临床资料和治疗情况,随访至2011年3月31日.结果 61例ALL患儿于服用标准剂量6-MP的2～4周出现3～4度不良反应,其中3～4度骨髓不良反应48例(78.7％),包括单纯骨髓不良反应39例(63.9％),同时伴有肝脏不良反应9例.单纯3～4度肝脏不良反应12例(19.7％),1例(1.6％)皮肤3度不良反应.严重不耐受6-MP的不良反应类型与ALL患儿年龄、性别、初诊时白细胞数及中枢侵犯均无明显关系(P=0.605,0.053,0.342,0.983),而与免疫类型和临床危险度密切相关(P =0.039,0.006).61例ALL患儿随访时间18～77个月(中位随访53个月),5例于治疗18～41个月后复发,其中6-MP维持治疗中复发4例,1例为停化疗5个月后,其余56例患儿均已停化疗,中位停药时间20个月(4.5 ～47.0个月),存活至今.除1例停药后1年仍轻度贫血,骨髓红细胞系增生不良,其余患儿骨髓不良反应恢复时间12～48周(平均15周),肝功能恢复时间4～25周(平均8周).免疫功能恢复时间6～12个月,1例皮肤不良反应患儿,停化疗后皮疹4周消失.结论 严重不耐受6-MP的ALL患儿近期随访结果表明,骨髓毒性和肝脏毒性是可逆的.这些患儿停化疗后预后良好,均未发现严重的脏器功能不良.但临床需要继续随访这些患儿,进一步了解与6-MP可能相关的第二肿瘤等远期不良反应,以明确严重不耐受6-MP的ALL患儿的远期预后.